Haben Sie eine Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)?
Wenn Sie oder ein Angehöriger ATTR-CM haben, ziehen Sie die CLEOPATTRA-Studie in Erwägung
Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie oder ATTR-CM ist eine seltene, fortschreitende und potenziell tödliche Herzerkrankung, bei der sich fehlgefaltetes Transthyretin (TTR)-Protein im Herzmuskel ansammelt und zu Herzinsuffizienz führt.
Das Leben mit ATTR-CM kann sich überwältigend und einschränkend anfühlen. Die derzeitigen Behandlungen konzentrieren sich hauptsächlich auf die Verhinderung neuer Proteinablagerungen im Herzen, entfernen aber nicht die Ablagerungen, die sich bereits gebildet haben. Diese Behandlungslücke unterstreicht den dringenden Bedarf an Therapien, die nicht nur die verschiedenen Symptome effektiver in den Griff bekommen, sondern auch darauf abzielen, Ihre allgemeine Lebensqualität zu verbessern.
Aber es gibt Hoffnung. Gemeinsam können wir auf mögliche Lösungen hinarbeiten. Deshalb laden wir Sie ein, die CLEOPATTRA-Studie in Erwägung zu ziehen, in der ein Studienmedikament für ATTR-CM untersucht wird, das auch zusammen mit Standardbehandlungen angewendet werden kann.
In der CLEOPATTRA-Studie wird ein Studienmedikament namens NNC6019-0001 untersucht, eine Antikörperbehandlung, die möglicherweise Amyloid-Ablagerungen im Herzen verringern oder sogar rückgängig machen könnte. Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über die Wirksamkeit von NNC6019-0001 bei der Verringerung von Todesfällen und Erkrankungen in Zusammenhang mit dem Herzen und dem Blutkreislauf zu erfahren und festzustellen, wie gut es vertragen wird. In der Studie wird auch untersucht, ob das Studienmedikament die Gehfähigkeit und die Lebensqualität verbessert. Frühere Studien zeigten, dass diese Behandlung zur Verbesserung der Symptome der Herzinsuffizienz bei Menschen mit ATTR-CM beitrug.
Dies ist das erste Studienmedikament, das entwickelt wurde, um zusammen mit den Standardbehandlungen für ATTR-CM angewendet zu werden. Während der Studie können Sie alle von Ihrem Arzt und Ihrem Behandlungsteam empfohlenen Behandlungen fortsetzen, einschließlich der allgemeinen Behandlung Ihrer Herzinsuffizienz.
Die Studienteilnehmer können folgende Leistungen erhalten:
Zugang zu einem Studienmedikament, das Menschen mit fortgeschrittener ATTR-CM möglicherweise helfen kann
Eine engmaschige Versorgung und spezialisierte Überwachung zusätzlich dazu, dass Patienten ihre aktuelle Standardtherapie fortsetzen können
Zeitaufwands- und Reisekostenerstattung für Patienten und deren Betreuungspersonen
Sie könnten für eine Teilnahme infrage kommen, wenn Sie folgende Voraussetzungen erfüllen:
- Sie sind mindestens 18 Jahre alt
- Sie haben eine ATTR-CM-Diagnose, entweder hereditäre (ATTRv) oder Wildtyp (ATTRwt)
- Sie haben Proteinablagerungen und eine Verdickung des Herzens mit Symptomen von Herzinsuffizienz
- Sie sind seit mindestens 4 Wochen auf einem stabilen Therapieplan mit
Herzmedikamenten (mit Ausnahme von Diuretika), wenn Sie die erste Dosis des Studienmedikaments erhalten - Sie können bei einem 6-Minuten-Gehtest mehr als 50 Meter gehen
Sie müssen noch weitere Anforderungen erfüllen, um an der CLEOPATTRA-Studie teilnehmen zu können.
Wenden Sie sich an einen unserer Prüfärzte, um herauszufinden, ob Sie alle Anforderungen erfüllen. Die Prüfärzte suchen eine breit gefächerte Population für diese klinische Studie.
Die Gesamtdauer Ihrer Teilnahme an der CLEOPATTRA-Studie hängt von dem Zeitpunkt ab, an dem Sie in die Studie aufgenommen wurden und umfasst:
- Voruntersuchungsphase: Bis zu 6 Wochen (oder bis zu 12 Wochen, wenn Sie an der Teilstudie zur Bildgebung des Herzens teilnehmen)
- Behandlungsphase: Häufige Studienbesuche. Der Prüfarzt wird Ihnen den Ablauf der Besuche während der Voruntersuchungsphase genau erklären.
- Nachbeobachtung: 16 Wochen nach Absetzen des Studienmedikaments oder Placebos
Wenn Sie geeignet sind und sich für die Teilnahme an der CLEOPATTRA-Studie entscheiden, werden Sie nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) entweder dem Studienmedikament, NNC6019-0001, oder dem Placebo, das aussieht wie das Studienmedikament, aber keinen Wirkstoff enthält, zugewiesen. Die Verwendung von Placebo in einer Studie ist der beste Weg, um herauszufinden, ob die untersuchte Behandlung besser wirkt als keine Behandlung oder eine Standardbehandlung.
Sowohl NNC6019-0001 als auch Placebo werden als Infusion (in eine Vene in Ihrem Arm) verabreicht.
Während der Studie werden bei Ihnen auch genetische Untersuchungen (Blutuntersuchungen) durchgeführt, sofern solche Untersuchungen noch nicht stattgefunden haben.
Teilstudie zur Magnetresonanztomografie des Herzens
In einigen Ländern beinhaltet die CLEOPATTRA-Studie eine empfohlene, aber optionale Studie mit Bildgebung des Herzens bzw. eine Magnetresonanztomografie des Herzens, um festzustellen, wie gut das Studienmedikament die Proteinablagerungen im Herzen reduziert.
Dabei wird eine nichtinvasive bildgebende Technik eingesetzt, um die Struktur und Funktion Ihres Herzens darzustellen. Für diese Teilstudie ist eine separate Einwilligungserklärung erforderlich, die Ihr Prüfarzt mit Ihnen durchgeht, falls Sie sich für eine Teilnahme entscheiden.
Studienteilnehmer müssen zusätzliche Kriterien erfüllen, um an dieser optionalen Teilstudie teilnehmen zu können.
Was ist eine Magnetresonanztomografie des Herzens (CMRT)? Die Magnetresonanztomografie des Herzens (CMRT) ist ein nichtinvasives bildgebendes Verfahren, bei dem ein starkes Magnetfeld verwendet wird, um detaillierte Bilder Ihres Herzens zu erstellen. Diese Bilder helfen Ärzten dabei, zu sehen, wie Ihr Herz arbeitet, und das Vorhandensein von Amyloid-Ablagerungen zu beurteilen, die bei ATTR-CM häufig sind.
- Die CMRT-Bildgebung beinhaltet keine Strahlenbelastung.
- Jedes CMRT-Verfahren beinhaltet die Verwendung eines Kontrastmittels, eines speziellen Farbstoffs, mit dessen Hilfe detaillierte Aufnahmen des Herzens erstellt werden können.
- Das Kontrastmittel wird in eine Armvene injiziert, von wo es zum Herzen wandert.
- Das verwendete Kontrastmittel ist spezifisch für die MRT-Bildgebung und ähnelt nicht dem jodhaltigen Kontrastmittel, das für andere Arten von bildgebenden Untersuchungen verwendet wird.
Warum ist diese Untersuchung Teil dieser Studie? Die CMRT-Bildgebung hilft Forschern, das Ausmaß und die Art der Amyloid-Ablagerungen im Herzen zu messen. Die Ergebnisse dieser Bildgebung helfen auch dabei, zu bestimmen, wie gut das Studienmedikament, NNC6019-0001, bei Teilnehmern mit ATTR-CM wirkt.
Wer ist für die Teilnahme an der Teilstudie geeignet?
Sie sind möglicherweise für die Teilnahme an der Teilstudie geeignet, wenn Sie folgende Kriterien erfüllen:
- Sie tragen keinen Herzschrittmacher oder implantierbaren Kardioverter-Defibrillator (ICD)
- Sie haben keine Allergien auf das bei der Bildgebung verwendete Kontrastmittel oder Reaktionen auf Wirkstoffe, die Gadolinium enthalten
- Bei Ihnen liegt die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate nicht unter 30 ml/min/1,73 m2
Worin besteht der potenzielle Nutzen einer Teilnahme an der Teilstudie? Die Teilnahme an der CMRT-Teilstudie bietet Ihnen die einmalige Gelegenheit, detailliertere Einblicke in Ihre Herzgesundheit zu gewinnen. Die Ergebnisse der Bildgebung können Ihnen und Ihrem Arzt helfen, das Fortschreiten Ihrer Erkrankung und deren Ansprechen auf die Behandlung besser zu verstehen. Dies könnte wertvolle Informationen für Ihr gesamtes Gesundheitsmanagement liefern.
Muss ich an der Teilstudie teilnehmen? Nein, die Teilnahme an der CMRT-Teilstudie ist vollkommen freiwillig. Sie können sich für oder gegen eine Teilnahme entscheiden. Wenn Sie sich für eine Teilnahme entscheiden, können Sie die Teilstudie jederzeit und aus jeglichem Grund verlassen, ohne dass Ihre Teilnahme an der CLEOPATTRA-Hauptstudie dadurch beeinträchtigt wird.
- Die CMRT-Bildgebung wird verwendet, um das Ausmaß und die Art von Amyloid-Ablagerungen bei ATTR-CM festzustellen.
- Die CMRT-Bildgebung beinhaltet keine Strahlenbelastung.
- Die Ergebnisse der Bildgebung können dabei helfen, festzustellen, ob das Studienmedikament NNC6019-0001 Auswirkungen auf Ihre Gesundheit hat.
- Über Ihre Teilnahme an der Teilstudie zur CMRT-Bildgebung können Sie allein entscheiden. Sie können die Teilstudie jederzeit und aus jeglichem Grund verlassen.
Bitte geben Sie Ihren Ort oder Ihre Postleitzahl ein, um ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe zu finden.
Bitte das Studienzentrum auswählen, das für den Patienten am besten geeignet ist.
Eine klinische Studie ist eine Forschungsstudie, in der potenzielle neue Behandlungsoptionen für Patienten untersucht werden. Die meisten Medikamente, Behandlungen, Medizinprodukte und Hilfsmittel, die heute im medizinischen Bereich eingesetzt werden, wurden ursprünglich im Rahmen einer klinischen Studie entwickelt. Aufsichtsbehörden müssen die Ergebnisse klinischer Studien prüfen, bevor ein Arzneimittel, eine Behandlung oder ein Medizinprodukt zugelassen werden kann. Teilnehmer an klinischen Studien müssen bestimmte Kriterien erfüllen, um daran teilnehmen zu können, und sie können jederzeit aus der Studie austreten.
Häufig gestellte Fragen
In der CLEOPATTRA-Studie wird ein Studienmedikament namens NNC6019-0001 untersucht, um festzustellen, welche Auswirkungen es auf Ihre ATTR-CM sowie auf Symptome und gesundheitsbezogene Ereignisse haben kann.
Dies ist das erste Studienmedikament, das entwickelt wurde, um zusammen mit den Standardbehandlungen für ATTR-CM angewendet zu werden. Während der Studie können Sie alle von Ihrem Arzt und Ihrem Behandlungsteam empfohlenen Behandlungen fortsetzen, einschließlich der allgemeinen Behandlung Ihrer Herzinsuffizienz.
Die Gesamtdauer Ihrer Teilnahme an der CLEOPATTRA-Studie hängt von dem Zeitpunkt ab, an dem Sie in die Studie aufgenommen wurden. Sie umfasst eine Voruntersuchungsphase von bis zu 6 Wochen (oder bis zu 12 Wochen, wenn Sie an der Teilstudie zur Bildgebung des Herzens teilnehmen), gefolgt von einer Behandlungsphase, in der Sie Infusionen erhalten. Einige Infusionen können zu Hause von einer Pflegefachkraft verabreicht werden. Nach Abschluss der Studienbehandlung oder wenn Sie die Studie vorzeitig verlassen, werden Sie 16 Wochen nach Erhalt der letzten Dosis des Studienmedikaments oder des Placebos zu einem Nachbeobachtungsbesuch gebeten.
Stellen Sie fest, ob Sie die vorläufigen Eignungskriterien erfüllen.
Teilstudie zur Magnetresonanztomografie des Herzens
Im Rahmen der CLEOPATTRA-Studie haben Sie möglicherweise die Gelegenheit, an einer optionalen Teilstudie zur Bildgebung des Herzens (in bestimmten Ländern) teilzunehmen, bei der eine nichtinvasive Bildgebungstechnik zur Darstellung der Struktur und Funktion Ihres Herzens eingesetzt wird.
Erfahren Sie mehr über die Teilstudie zur Bildgebung des Herzens
Die Teilnahme an der CLEOPATTRA-Studie ist allein Ihre Entscheidung. Sollten Sie sich gegen eine Teilnahme entscheiden, hat dies weder jetzt noch in Zukunft Auswirkungen auf Ihre reguläre medizinische Versorgung. Wenn Sie teilnehmen, können Sie jederzeit und aus beliebigen Gründen entscheiden, die Studie zu verlassen.
- Überempfindlichkeitsreaktionen – allergieähnliche Reaktionen des Immunsystems wie Ausschlag, Juckreiz oder Schwellungen
- Myokardentzündung – Schwellung oder Reizung des Herzmuskels
- Herzrhythmusstörungen – unregelmäßiger oder anormaler Herzschlag
Es ist möglich, dass Sie von der Teilnahme an dieser Studie oder der Anwendung des Studienmedikaments einen Nutzen ziehen.
Wenn Sie an der CLEOPATTRA-Studie teilnehmen, erhalten Sie Folgendes kostenfrei:
- Das Studienmedikament NNC6019-0001 oder Placebo
- Unterstützung und engmaschige medizinische Versorgung durch Ihr Studienteam
- Erstattung studienbedingter Auslagen (Reisekosten und Verpflegung für Teilnehmer und Betreuungspersonen)
- Die Gelegenheit, uns zu helfen, mehr über das Studienmedikament zu erfahren, was anderen Patienten mit ATTR-CM in Zukunft helfen könnte.
Während einer klinischen Studie kann es sein, dass Sie das Studienmedikament erhalten, das untersucht wird. Dies erfolgt zu festgelegten Zeitpunkten und kann je nach Medikament nur einmal oder mehrmals während der Studie erfolgen. Wenn Sie teilnehmen, werden bei Ihnen möglicherweise auch die folgenden Verfahren zur Erfassung Ihres Gesundheitszustands durchgeführt: Vitalparameter, Blutuntersuchungen, körperliche Untersuchungen oder andere Arten von Untersuchungen, die notwendig sind, um die erforderlichen Informationen über das Studienmedikament zu erfassen. In einigen Studien erhalten Sie möglicherweise nicht das Studienmedikament, sondern stattdessen Placebo. Alle Teilnehmer der Studie werden stets vom Klinikpersonal und dem medizinischen Team engmaschig beobachtet, um ihre Sicherheit zu gewährleisten. Während der CLEOPATTRA‑Studie werden bei Ihnen auch genetische Untersuchungen (Blutuntersuchungen) durchgeführt, sofern solche Untersuchungen noch nicht erfolgt sind.
Placebo: Ein Placebo sieht aus wie das zu prüfende Studienmedikament, enthält jedoch keine Wirkstoffe. Bei der placebokontrollierten Forschung erhält eine Gruppe die wirkstofffreie Behandlung, während eine andere Gruppe die wirkstoffhaltige Behandlung erhält. Dies ist der beste Weg, um herauszufinden, ob die untersuchte Behandlung besser wirkt als keine Behandlung oder eine Standardbehandlung.
Novo Nordisk (der Sponsor der Studie) erstattet allen Studienteilnehmern und deren Betreuungspersonen studienbedingte Reisekosten und Auslagen. Wenn Sie weitere Informationen benötigen, sprechen Sie bitte während Ihrer Studienbesuche mit einem Mitglied des Studienteams.
Es gibt viele Gründe für die Teilnahme an einer klinischen Forschungsstudie. Zunächst einmal ermöglicht es den Teilnehmern, eine größere proaktive Rolle in Bezug auf ihre eigene Gesundheit zu spielen, indem sie eine potenzielle Behandlung für eine bestehende Erkrankung erhalten. Die Teilnehmer spielen auch eine wichtige Rolle bei der Markteinführung dringend benötigter Medikamente, wovon Tausende von Menschen profitieren, die an derselben Krankheit oder unter denselben Beschwerden leiden.
Unser Ziel ist es, Teilnehmer mit den unterschiedlichsten Hintergründen in unsere klinische Studie aufzunehmen. Durch die Gewährleistung der Vielfalt in unserer Teilnehmerpopulation möchten wir umfassende Daten sammeln, die dazu beitragen, medizinischen Fortschritt für alle Bevölkerungsgruppen zugänglicher und relevanter zu machen.
Jede klinische Studie muss von einem behördlichen Prüfungsausschuss geprüft und ständig überwacht werden, um sicherzustellen, dass die Risiken so gering wie möglich sind und dass sie für den Studienteilnehmer jeden möglichen Nutzen haben. Als freiwillig teilnehmende Person haben Sie das Recht, Ihre Teilnahme an der Studie jederzeit und aus jedem beliebigen Grund zu beenden, ohne dass Ihnen daraus Nachteile entstehen oder Sie Leistungen verlieren, auf die Sie sonst Anspruch haben.
Novo Nordisk ist für die Durchführung dieser klinischen Studie verantwortlich.
